19.12.2012

Ученые сделали первый успешный шаг в создании препарата для лечения аутизма

Канадским ученым удалось вылечить грызунов от аутизма. Исследователи надеются, что более безопасные модификации разработанного ими лекарства в будущем помогут лечить и людей с этим недугом.

Специалисты из Канады для своих опытов вначале вывели генномодифицированных мышей, страдающих аутизмом. У грызунов был изъят ген Eif4ebp2, продуцирующий белок 4E-BP2, который отвечает за нарушение трансляции одной из мессенджерных РНК. На фоне произошедших изменений у мышей наблюдались все стандартные симптомы аутизма: снижение уровня коммуникации, отстранение от социализации и склонность к повторяющимся действиям.

Как рассказал Наум Зоненберг (Nahum Sonenberg), руководитель научной работы, у мышей-аутистов экспрессировались белки нейролигины, которые были вовлечены в процесс образования синапсов между нейронами. То есть, учеными была спровоцирована ситуация, лежащая в основе аутизма - чрезмерное увеличение числа синапсов.

В продолжение своего опыта ученые попытались воздействовать низкомолекулярным лекарственным препаратом на процесс трансляции одной из мессенджерных РНК. Препарат смог связаться с белками трансляционного комплекса и расстроить процесс его сборки. Как пояснили ученые, продуцируемый в здоровом организме белок 4E-BP2 разрушает белковый комплекс, а здесь того же эффекта удалось добиться введением низкомолекулярного препарата.

Как показало последующее наблюдение за подопытными грызунами, все симптомы аутизма у них исчезли. Однако разработчики лекарства от аутизма не спешат радоваться. Им пришлось применить к мышам препарат с повышенной токсичностью и рядом серьезных побочных эффектов. Лечение людей данным препаратам невозможно. Придется еще ни один год потрудиться над модифицированием лекарства, чтоб его уровень безопасности допускал применение на людях.